細胞治療
當代醫學正迅速從分子治療向細胞治療發展。傳統意義上的細胞治療僅是一個過渡,原位重建有功能的組織器官的組織治療才是根本,也是未來臨床醫學的前沿和發展趨勢。無論是細胞治療還是組織治療,都為一些常規治療方法無效或療效甚微的重大疑難疾病提供了有效的治療手段。
一、為什么要在細胞水平上進行臨床治療
人體結構功能的基本單位是細胞。人類患病,從細胞水平進行治療很容易想到。人類在漫長的歷史長河和醫學發展中,為什么沒有采用細胞進行治療,這主要是受到人類認識和科技發展的局限。
中藥、西藥治療,實際起有效作用的是一些生物、化學分子族群,屬于分子水平治療。人類的一些重大疑難疾病(中風、心肌梗死、心肌缺血損傷、帕金森病、老年癡呆癥、腫瘤、糖尿病等)是由于體內某些細胞的正常生理功能發生缺失或出現障礙,藥物分子雖然可以通過直接或間接的作用影響這些細胞的功能行為,但是極難使受損或功能障礙的細胞群體恢復到正常功能狀態。因為一個細胞里包含的各種分子的數量幾乎是一個天文數字,要想使發生了紊亂的、如此龐大的分子族群像在正常細胞環境里那樣有秩序的工作,是難以想象的困難。況且,外來的藥物分子對組成細胞的分子族群的正常功能常常發生干擾,具體表現為藥物的副作用。
有些疾病為什么治愈了呢?那是由于細胞自我修復的緣故,當然有些種類的藥物分子可能促進了修復,盡管不能直接進行修復。比方說,汽車輪胎用了多年后,忽然在公路上爆胎了,可以給它打個補丁繼續用,但是用不了多久還會爆胎,因為整個輪胎已經老化了,打補丁是有效果的,但僅是權宜之計,不能從根本上解決問題。要想從根本上解決問題,還得以新細胞換結構功能受損的細胞,這就是細胞治療。目前,美國、中國等國家的細胞治療都是按照藥物進行審批和管理的,細胞治療即細胞藥物治療。
所以說,從傳統藥物(中藥、西藥)治療到細胞藥物治療,是一個醫學認識上的變革,是臨床醫學時代發展的里程碑。未來,各大醫院會同時出現西藥房、中藥房和細胞藥房。
二、細胞治療的優勢
談到細胞治療,很多人首先想到的是干細胞治療和免疫細胞治療。其實,細胞治療不僅有干細胞治療和免疫細胞治療,還包括其他體細胞治療,如采用肝細胞、胰島細胞、軟骨細胞等進行的治療。無疑,種類繁多的干細胞是臨床治療中最有發展前景的細胞類型。
細胞治療又稱為細胞移植或細胞移植治療,這是因為與傳統西藥、中藥治療不同,細胞治療用的是活細胞,這些活細胞從體外被轉移到患者體內后,有些以游離狀態存在和生長,有些則會與其他組織細胞黏附在一起生長、增殖、分化,但都是被植入人體的、活的、相對獨立的結構功能單位,所以稱為細胞移植或細胞移植治療。
由于植入的是活細胞,細胞治療較傳統的西藥、中藥治療有許多優勢:①幾乎沒有副作用或副作用很小,如利用自體細胞、同種異基因的間充質干細胞進行的移植治療;②對于某些傳統治療手手段無效或治療效果不佳的疑難疾病,具有較好的治療效果:;③由于植入的是活細胞,能夠不斷地分泌細胞因子或其他生物活性物質,因而具有相對更為長久的治療效果。相反,一些中藥、西藥成分在體內很快被代謝分解井排出體外,喪失藥效。
三、組織治療
僅僅在細胞水平上進行臨床治療,有時還不能徹底解決問題,因為人體生理功能是通過組織器官實現的。組織是由一群形態相似功能相同的細胞及其細胞間質組成的,不同的組織又構成器官,所以組織具有承上啟下的作用。從組織水平進行臨床治療,對患者疾病的恢復至關重要。這就是為什么有的細胞治療效果不好,療效只有短短的數月,就需要再次進行細胞移植。排除細胞治療方案本身可能存在的缺陷,關鍵在于沒有在組織水平上進行結構和功能的恢復。要想克服細胞治療的致命短板,需要利用一定數量的活細胞從結構上修復或重建受損的組織器官,恢復受損組織器官的正常生理功能,這就是組織水平上的臨床治療,或稱組織治療、組織工程治療。
傳統意義上的組織工程治療,是在體外模擬人體內細胞的生理環境進行組織器官再生,之后進行體內移植。這種人造的組織器官往往有兩個致命缺陷:一是不能正確地再生人體天然組織器官的結構;二是由于缺乏體內的生物力學環境,再生的組織器官移植后往往沒有正常的生理功能。這種沒有正常生理功能的物理學意義上的組織器官,在臨床上沒有治療效果,或治療效果不佳,不是未來組織治療的發展方向。
未來,細胞治療將以藥物治療的形式存在和發展,調節患病組織或器官的功能,用于短期快速地治療某些重大疑難疾病。也可以不用活細胞而僅僅用活細胞成分進行,如利用間充質干細胞的亞細胞結構——囊泡,進行疾病的臨床治療,優點是比活細胞更容易操作,凍存、復蘇、運輸都相對要求不高。組織治療替代傳統的細胞治療方法,在組織器官的病變部位定向移植干細胞,由干細胞在患病組織局部微環境和多種細胞因子誘導下定向增殖分化,修復或再生具有正常生理功能的組織器官,達到治療疾病的目的。這種治療方法稱為原位治療,又叫原位組織工程治療,有別于傳統意義上的組織工程治療方法,是臨床醫學治療技術真正的革命和里程碑。